Faza 1 Badania kliniczne - cele i badania

Pierwsze badania kliniczne są pierwszymi próbami przeprowadzonymi na ludziach w celu przetestowania leku. Głównym celem tych badań jest ustalenie, czy lek lub procedura jest bezpieczna. Przed badaniami klinicznymi fazy 1 lek mógł być szeroko badany na komórkach rakowych w laboratorium i / lubu zwierząt laboratoryjnych. Jednakże rola badań klinicznych fazy 1 w raku zmieniła się ogromnie w ostatnich latach, z wielu powodów, dla których był to projekt genomu ludzkiego. Podczas gdy w przeszłości próby te były często próbą "ostatniego dna", przy niewielkiej szansie, że dana osoba skorzystałaby z tego, badania kliniczne fazy 1 mogą być zamiast tego doskonałą (i jedyną) opcją przedłużenia życia. Ponadto, ponieważ wiele leków testowanych w tych badaniach zostało starannie opracowanych, aby ingerować w określone cele w postępie i rozprzestrzenianiu się raka, są one mniej "ryzykowne" niż w przeszłości. W chwili obecnej istnieje wiele osób, które przeżyły raka z powodu istnienia tych prób.

Należy pamiętać, że celem badań klinicznych jest znalezienie terapii, które działają lepiej lub mają mniej skutków ubocznych niż leki, które obecnie mamy dostępne. Wszystkie leki stosowane w leczeniu raka były kiedyś testowane w ramach badania klinicznego. I w tym czasie jedynymi ludźmi, którzy byli w stanie czerpać korzyści z tych terapii, byli ci, którzy byli w grupie badań klinicznych.

Definicja i cel badań klinicznych fazy 1

Przeprowadzono badania kliniczne fazy 1, aby sprawdzić, czy eksperymentalny lek lub leczenie jest bezpieczny. Po przetestowaniu leczenia w laboratorium lub na zwierzętach, wchodzi ono w fazę 1 badania klinicznego, które jest wykonywane u ludzi. W badaniach tych zwykle bierze udział tylko niewielka liczba osób w celu ustalenia, czy lek lub leczenie jest bezpieczne oraz w celu określenia najlepszej dawki leku i sposobu podania leku (doustnie lub dożylnie). Chociaż głównym celem tych badań jest ocena bezpieczeństwa, mogą one również określić, czy leczenie wydaje się działać na raka.

Inne fazy badań klinicznych

Istnieją trzy etapy badań klinicznych, które należy przeprowadzić przed zatwierdzeniem leku przez FDA. Jeśli pojawi się leczenie bezpieczny pod koniec badania klinicznego fazy 1 może on przystąpić do badania klinicznego fazy II, które to badanie ma na celu sprawdzenie, czy leczenie jest skuteczne efektywny. Jeśli lek lub leczenie zostanie uznane za bezpieczne w badaniu fazy 1 i skuteczne w badaniu fazy 2, wówczas wejdzie ono w fazę 3 badania klinicznego. Badania kliniczne III fazy są znacznie większe i są wykonywane w celu sprawdzenia, czy leczenie jest nie tylko bezpieczne i skuteczne, ale także działa lepiej lub ma mniej skutków ubocznych niż obecnie dostępne zabiegi.

Faza 1 Badania kliniczne zmieniły się w ciągu ostatniej dekady

Fazy ​​1 i to, czego możesz się spodziewać, jeśli się w nie zapisałeś, zmieniło się znacząco w ciągu ostatnich kilku lat.

Wiele nowych leków testowanych w badaniach klinicznych fazy 1 w 2018 roku zostało starannie zaprojektowanych, aby działać na precyzyjnej ścieżce wzrostu raka.

Nie tylko takie leki często mają mniejszy wpływ na efekty uboczne niż tradycyjne leki chemioterapeutyczne (choć mogą), ale w oparciu o projekt istnieje bardziej uzasadniona szansa, że ​​będą one miały znaczenie dla Twój rak. W końcu, jeśli możesz powstrzymać określony krok, który musi przejść rak, aby go dzielić (a tym samym rozwijać się i rozprzestrzeniać), istnieje uzasadniona szansa, że ​​rak, który okazał się zależny od tego kroku, odpowie.

W takich przypadkach może być tak, że jedynymi opcjami leczenia raka będą konwencjonalne leki chemioterapeutyczne. Leki takie jak leki celowane są często bardziej skłonne do kontrolowania raka przez pewien czas, a leki immunoterapeutyczne, przynajmniej dla małego odsetka ludzi, mogą skutkować trwałą odpowiedzią (odpowiedź długoterminowa).

Wraz z postępami w medycyna precyzyjna, jest prawdopodobne, że badania kliniczne fazy 1 będą nadal oferować więcej obietnic dla osób, niż po prostu przeprowadzać testy, aby sprawdzić, czy lek jest bezpieczny.

Przykład (Larotrectinib)

Przykładem badania klinicznego fazy 1 jest celowana terapia larotrectinib, która uzyskała przyspieszoną aprobatę FDA w 2018 r. Ten lek działa hamując krok w rozwoju nowotworów, które mają szczególny profil genetyczny, a nie na jakimkolwiek innym jeden specyficzny nowotwór (badano osoby z ponad 17 rodzajami raka, w tym zarówno dorośli, jak i dzieci). W badaniach klinicznych fazy 1, które doprowadziły do ​​zatwierdzenia, lek był podawany osobom z zaawansowanymi nowotworami, które albo nie miały dalszych dostępnych opcji (żadnych alternatyw), albo poczyniły postępy z tymi opcjami. Spośród badanych osób 75% osób odpowiedziało na lek, a wiele z nich nadal odpowiadało, gdy okres badania zakończył się po ponad 9 miesiącach. Dla porównania, gdyby ludzie byli leczeni chemioterapią (gdyby była to nawet opcja), większość z nich obserwowałaby postępy raka w ciągu 6 miesięcy. Było nawet kilka osób z przerzutowym lub nieoperacyjnym rakiem, u których progresja nowotworu była na tyle znacząca, że ​​można było przeprowadzić operację leczniczą.

Myśli podczas rozważania fazy 1 Próby klinicznej

Istnieje kilka powodów, dla których ktoś może rozważyć udział w fazie klinicznej. Jednym jest nadzieja na rozwój badań, które mogą pomóc innym osobom z tą samą chorobą w przyszłości. Inną jest nadzieja, że ​​nowy lek lub procedura, która nie została jeszcze przetestowana na ludziach, da szansę na przeżycie, gdy inne metody leczenia zawiodą. Jedynym sposobem na postęp w leczeniu raka, a następnie jego przeżywaniu, jest uczestnictwo pacjenta w badaniach klinicznych. Powiedział, że badania kliniczne nie są dla wszystkich.

Zagrożenia i korzyści

Ważne jest rozważenie wszystkich zagrożeń i korzyści wynikających z badań klinicznych, jeśli rozważasz jedno z tych badań. Często pomocne jest zapisanie zarówno zalet, jak i wad badania na kartce papieru, aby możliwe było wyraźne zważenie dostępnych opcji. Nie ma właściwego ani złego wyboru, tylko wybór, który jest dla ciebie najlepszy.

Inne opcje odbierania eksperymentalnych leków

W większości przypadków jedynym sposobem, w jaki można użyć leku eksperymentalnego (badawczego), jest wzięcie udziału w badaniu klinicznym. Nie zawsze tak jest, a niektóre osoby mogą kwalifikować się do współczucia lub rozszerzonego dostępu do leków jeszcze niezatwierdzonych przez FDA. Jeśli nie kwalifikujesz się do badania klinicznego, ale lek badawczy wydaje się obiecujący dla twojego konkretnego raka, poświęć chwilę, by dowiedzieć się o współczującym używaniu narkotyków.

Dolna linia

Badania kliniczne fazy 1 są pierwszymi medycznymi badaniami, w których lek lub procedura jest testowana na ludziach. Podczas gdy tradycyjnie było to wywoływanie niepokoju i doprowadziło do żartów dotyczących bycia królikiem doświadczalnym, te pierwsze badania można rozpatrywać na różne sposoby. Z jednej strony mogą być bardziej ryzykowne. W końcu głównym celem tych prób jest ustalenie, czy lek jest bezpieczny dla ludzi (a także aby uzyskać pojęcie o najlepszej dawce do użycia).

Jednak z innej perspektywy badanie kliniczne fazy 1 może zaoferować więcej. Wiele prób klinicznych trzeciego stadium porównuje leki, które już zostały zbadane. Można mieć nadzieję, że lek poprawi przeżywalność tylko na kilka miesięcy. W przypadku badania klinicznego fazy 1 analizowany jest nowy lek (i prawdopodobnie nowa kategoria leków), który może lub nie może pomóc, ale może pomóc bardziej niż cokolwiek innego obecnie dostępnego. Przykłady tego są częste w ostatnich latach. Ponieważ lęk jest związany z zaangażowaniem w badania kliniczne, poświęć chwilę, aby dowiedzieć się o mitach dotyczących badań klinicznych oraz o tym, co jest faktem i fikcją.