Zrozumienie i leczenie czerwienicy purpurowej

Czerwienica prawdziwa jest zaburzeniem, w którym szpik kostny wytwarza zbyt dużo czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi, co może prowadzić do zwiększonego ryzyka powstania zakrzepów.

Posiadanie zbyt dużej liczby krwinek czerwonych jest najważniejszym objawem klinicznym czerwienicy prawdziwej. U wielu osób z tym schorzeniem stwierdzono mutację w genie dla JAK2, białka zaangażowanego w przekazywanie sygnałów w komórce.

Kto otrzymuje czerwienicę prawdziwą?

Czerwienica prawdziwa może wystąpić w każdym wieku, ale często dzieje się w późniejszym życiu. Jeśli spojrzymy na wiek wszystkich osób z tym schorzeniem, średnia liczba osób w wieku rozpoznania wynosiłaby 60 lat i nieczęsto występuje u osób w wieku poniżej 40 lat. Częstość występowania czerwienicy prawdziwej jest nieznacznie wyższa u mężczyzn niż u kobiet. i jest najwyższy dla mężczyzn w wieku od 70 do 79 lat.

Jak wielu ludzi jest dotkniętych?

Trudno powiedzieć na pewno, ponieważ osoba może mieć ten stan przez długi czas i nie wiedzieć, ale szacunki dotyczą jednej lub dwóch osób na 100 000.

Według Incyte Corporation, firmy biofarmaceutycznej z siedzibą w Wilmington w Delaware, specjalizującej się w onkologii, w Stanach Zjednoczonych żyje około 25 000 osób, które żyją z czerwienicą prawdziwą i są uważane za niekontrolowane, ponieważ rozwijają odporność lub nietolerancję na ostoję terapii lekowej, hydroksymocznik..

Incyte współpracuje z około 200 społecznymi i akademickimi ośrodkami medycznymi, aby przeprowadzić badanie w Stanach Zjednoczonych o nazwie REVEAL, które ostatnio rozpoczęło rejestrację pacjentów i które ma obejmować 2000 pacjentów pod nadzorem lekarza w celu aktywnego leczenia tej choroby przez pewien czas. trzy lata.

Czy to jest rak czy choroba?

Polycythemia vera ma pewne cechy podobne do raka, ponieważ obejmuje niekontrolowany podział niedojrzałej komórki i nie jest uleczalna. Wiedząc o tym, uczenie się, że ty lub ktoś bliski ma takie zaburzenie, może być zrozumiałe stresujące. Pamiętaj jednak, że ten stan można skutecznie zarządzać przez bardzo długi czas.

National Cancer Institute definiuje czerwienicę prawdziwą w następujący sposób: "Choroba, w której jest zbyt dużo krwinek czerwonych w szpiku kostnym i krwi, powodując gęstnienie krwi. Liczba białych krwinek i płytek krwi również może wzrosnąć. Dodatkowe komórki krwi mogą gromadzić się w śledzionie i powodować jej powiększenie. Mogą również powodować problemy z krwawieniem i tworzyć skrzepy w naczyniach krwionośnych."

Według The Leukemia & Lymphoma Society ludzie z czerwienicą prawdziwą są nieco bardziej zagrożeni niż ogólna populacja na rozwój białaczki w wyniku choroby i / lub pewnych ustalonych terapii lekowych. Chociaż jest to stan przewlekły, który nie jest uleczalny, pamiętaj, że zazwyczaj można nim skutecznie zarządzać przez długi, długi czas - i generalnie nie skraca oczekiwanej długości życia. Dodatkowo można leczyć i zapobiegać powikłaniom za pomocą nadzoru medycznego.

Czy to się rozwija?

Tak, ale szczegóły dotyczące ryzyka progresji wciąż są przedmiotem badań. Chociaż ludzie mogą nie mieć objawów przez wiele lat, czerwienica prawdziwa może prowadzić do rozwoju wielu objawów i oznak, w tym zmęczenia, swędzenia, potów nocnych, bólu w kościach, gorączki i utraty wagi. Około 30 procent do 40 procent ludzi z czerwienicą prawdziwą ma powiększoną śledzionę. U niektórych osób może to prowadzić do osłabienia objawów i powikłań sercowo-naczyniowych. Ciężar tej choroby jest wciąż aktywnie badany.

Jak się go rozpoznaje?

Test zwany stężeniem hematokrytu jest stosowany zarówno do diagnozowania czerwienicy prawdziwej, jak i do pomiaru reakcji osoby na terapię. Hematocrit to stosunek czerwonych krwinek do objętości krwi i zwykle podawany jest jako procent lub wzrost stężenia hemoglobiny we krwi.

U osób zdrowych stężenie hematokrytu wynosi od około 36 do 46 procent u kobiet i od 42 do 52 procent u mężczyzn. Inne informacje, które można uzyskać z badań krwi, są również pomocne w diagnozie, w tym w obecności mutacji - mutacji JAK2 - w krwinkach. Chociaż diagnoza nie jest wymagana, niektóre osoby mogą również poddać się analizie szpiku kostnego w ramach swojej pracy i oceny.

Jak leczy się?

Według Towarzystwa Białaczki i Chłoniaka, puszczanie krwi lub usuwanie krwi z żyły jest zwykle punktem wyjścia dla większości pacjentów. Może to zmniejszyć stężenie hematokrytu, co zwykle powoduje poprawę niektórych objawów, takich jak bóle głowy, dzwonienie w uszach i zawroty głowy.

Leczenie farmakologiczne może obejmować środki, które mogą zmniejszać stężenie czerwonych krwinek lub płytek krwi - związki określane jako czynniki mielosupresyjne. Najczęściej stosowanym czynnikiem mielosupresyjnym dla czerwienicy prawdziwej jest hydroksymocznik podawany doustnie. Częściej występujące działania niepożądane to kaszel lub chrypka, gorączka lub dreszcze, ból dolnej części pleców lub boczny oraz bolesne lub trudne oddawanie moczu.

O firmie Jakafi dla firmy Politycy Vera

Ruxolitinib (Jakafi) to lek na receptę stosowany w leczeniu ludzi z czerwienicą prawdziwą, którzy już zażyli hydroksymocznik, który nie działał wystarczająco dobrze lub nie mógł go tolerować. Preparat Jakafi stosuje się również w leczeniu niektórych rodzajów włóknienia szpiku - blizny szpiku kostnego.

Według FDA, Jakafi działa poprzez hamowanie enzymów zwanych Janus Associated Kinase (JAK) 1 i 2, które biorą udział w regulacji krwi i funkcjonowaniu immunologicznym. Zatwierdzenie leku w leczeniu czerwienicy prawdziwej pomoże zmniejszyć występowanie powiększonej śledzionowej splenomegalii oraz konieczność przeprowadzenia upuszczenia krwi, czyli procedury usuwania nadmiaru krwi z organizmu.

Najczęstsze działania niepożądane związane ze stosowaniem produktu Jakafi u uczestników z czerwienicą prawdziwą w kwalifikowanych badaniach klinicznych to mała liczba czerwonych krwinek (niedokrwistość) i mała liczba płytek krwi (trombocytopenia). Najczęstszymi działaniami niepożądanymi niezwiązanymi z krwią były zawroty głowy, zaparcia i półpasiec.