Transplantacja komórek macierzystych pierwotnej zwłóknienia szpiku

Wybór optymalnego leczenia pierwotnej mielofibrozy może być trudny. Często nie ma jednoznacznego wyboru. Istnieje kilka metod leczenia pierwotnej mielofibrosji, ale tylko hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (określany również jako przeszczep szpiku kostnego) jest leczniczy.

Dlaczego nikt nie dostaje przeszczepu?

Kuracja brzmi wspaniale, więc możesz się zastanawiać, dlaczego wszyscy chorzy na pierwotną mielofibrosę nie otrzymują przeszczepu. Chodzi przede wszystkim o bilans ryzyka i korzyści.

Leczenie pierwotnej zwłóknienia szpiku zależy od kategorii ryzyka w oparciu o występujące objawy przedmiotowe i podmiotowe. Jeśli nie masz żadnych objawów lub nie ma objawów choroby niskiego ryzyka, średni czas przeżycia po diagnozie wynosi 15,4 roku. W tym przypadku potencjalne powikłania (ostra lub przewlekła choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi i zgon) związane z przeszczepem przewyższają korzyść wyleczenia. Badania wykazały, że pięcioletnie przeżycie u osób z chorobą o niskim ryzyku lub chorobą pośrednią stopnia 1 było niższe, jeśli przeszli oni przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych. Jednak w przypadku choroby pośredniej-2 i choroby wysokiego ryzyka poprawiono przeżycie pięcioletnie u osób, które otrzymały przeszczep w porównaniu do osób, które nie otrzymały przeszczepu.

Jeśli masz pierwotną mielofibrosę pośrednią-2 lub wysokiego ryzyka, preferowanym sposobem leczenia jest hematopoetyczny przeszczep komórek macierzystych (HSCT). Ponieważ starszy wiek zwiększa ryzyko powikłań związanych z przeszczepami (głównie wtórnych w stosunku do choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi), HSCT był w przeszłości zarezerwowany dla osób z pierwotną mielofibrozą poniżej 60. roku życia. Ponieważ mediana wieku osób z pierwotną mielofibrozą w chwili rozpoznania wynosi 67, znacznie ogranicza to liczbę osób z pierwotną mielofibrosą, które są potencjalnymi kandydatami do tej terapii. Dodatkowo, preferowanym dawcą dla HSCT jest dopasowane rodzeństwo. Pełne rodzeństwo (ta sama matka i ojciec co biorca) ma jedną czwartą szansy na bycie dopasowaniem, co dodatkowo ogranicza liczbę osób, które mogą przejść tę terapię.

Prognoza po transplantacji

Obecnie od 40 do 60 procent osób z pierwotną mielofibrozą poddanych transplantacji żyje przez co najmniej trzy do czterech lat. Istnieją pewne dowody sugerujące, że poddanie się splenektomii (chirurgiczne usunięcie śledziony) przed przeszczepieniem wiąże się z poprawą przeżywalności, szczególnie u mężczyzn, ale przyczyna tego nie jest w pełni zrozumiała. Ponadto osoby, u których rozwinęła się zwłóknienie szpiku po czerwienicy prawdziwej lub nadpłytkowości samoistnej, wydają się mieć lepszą przeżywalność po przeszczepieniu niż osoby z pierwotną mielofibrosją.

Kto nie kwalifikuje się?

Niektóre osoby z chorobą wysokiego ryzyka nie są kandydatami do HSCT. Wynika to przede wszystkim z prawdopodobieństwa przeżycia po HSCT.

Rzeczy takie jak nadmierna duża śledziona (więcej niż osiem cali poniżej klatki piersiowej) i ponad 20 przetoczeń krwi przed przeszczepem (szczególnie jeśli masz oba) były związane z niższym pięcioletnim przeżyciem po transplantacji.

Co jeśli nie kwalifikujesz się?

Co jest więc zalecane, jeśli występuje pierwotna mielofibra wysokiego ryzyka, ale nie kwalifikujesz się do HSCT lub nie masz dawcy? Jeśli masz objawy, takie jak bolesne powiększenie śledziony, zmęczenie, ból kości, nocne poty itp., Ruksolitynib może być rozsądną terapią.

Wykazano, że ruksolitynib łagodzi objawy, zmniejsza rozmiar śledziony i poprawia niedokrwistość u osób z pierwotną mielofibrosją. Inną alternatywą dla HSCT może być rekrutacja na badanie kliniczne. To dawałoby dostęp do leków, które są badane jako potencjalna terapia pierwotnego mielofibozy we wczesnym stadium.

Niełatwo się nauczyć, że nie kwalifikujesz się do leczenia, ale pamiętaj, aby zbadać wszystkie opcje.

Przyszłość przeszczepów jako leczenie

Dzięki ulepszeniom w leczeniu wokół przeszczepu, takim jak schemat stosowany do przygotowania szpiku kostnego przed przeszczepieniem oraz leki stosowane w celu zapobiegania chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi, więcej przeszczepów wykonuje się u osób w wieku powyżej 60 lat i u alternatywnych dawców (krewni nie idealnie dobrani lub dobrani niepowiązani dawcy). Niektóre ośrodki przeszczepią ludziom mielofibrosę do wieku 75 lat.

Mamy nadzieję, że przy ciągłych ulepszeniach, HSCT będzie dostępne dla większej liczby osób z mielofibrosą. Ponieważ pierwotna zwłóknienie szpiku jest rzadkim stanem, zanim zrozumiemy rolę alternatywnych dawców w HSCT dla tego zaburzenia, minie wiele lat.