Współczujące używanie narkotyków dla chorych na raka

Co oznacza współczujące używanie narkotyków u pacjentów z chorobą nowotworową? Pomyśl nad tymi pytaniami:

Co się dzieje, jeśli jest badane tylko jedno leczenie, które może ci pomóc, ale nie spełniasz wymagań rejestracji klinicznej? Co się stanie, jeśli zawiodą wszystkie alternatywne metody leczenia, z wyjątkiem obiecującego leczenia, które nie zostało jeszcze zatwierdzone przez FDA? Kiedy to nastąpi, FDA ma plan awaryjny w miejscu. Nazywa się to zwolnieniem ze współczucia lub rozszerzonym dostępem do leków eksperymentalnych.

Jakie jest znaczenie i cel "Współczucia używania narkotyków?"

Współczujące używanie narkotyków odnosi się do użycia badanego leku (leku eksperymentalnego) lub urządzenia medycznego (jeszcze niezatwierdzonego przez FDA) poza próbą kliniczną do leczenia, gdy nie ma alternatywnego zadowalającego leczenia. Przed zatwierdzeniem przez FDA lek badawczy nie może być sprzedawany ani sprzedawany w Stanach Zjednoczonych.

Co to jest Investigational New Drug (IND)? - Przegląd badań klinicznych i procesu zatwierdzania przez FDA

Przed omówieniem współczucia związanego z używaniem narkotyków, może pomóc w sporządzeniu kopii zapasowej i opisaniu procesu nowego leku lub procedury w miarę jej opracowywania, a ostatecznie albo odrzucony, albo zatwierdzony przez proces zatwierdzania przez FDA do użytku przez ogół społeczeństwa. W tej dyskusji ograniczę proces do samych leków.

W pierwszym kroku badacze wykorzystują do oceny możliwych leków, które wymagają badań nie pochodzących od ludzi. Nowe leki w tym otoczeniu są testowane na komórkach nowotworowych wyhodowanych w naczyniu w laboratorium lub na innych zwierzętach, takich jak myszy. Kiedy badania te są uważane za wystarczająco kompletne, ludzkie testy przechodzą następnie 3 fazy badań klinicznych. Badania kliniczne fazy 1 są prowadzone na niewielkiej liczbie osób i mają na celu odpowiedź na pytanie: "Czy lek jest bezpieczny?" Faza 2 to kolejny krok, mający na celu odpowiedź na pytanie: "Czy leczenie działa?" Ostatnim etapem poprzedzającym zatwierdzenie przez FDA (lub odrzucenie) są badania kliniczne III fazy, próby stosowane w celu udzielenia odpowiedzi na pytanie: "Czy leczenie działa lepiej niż standardowe zatwierdzone metody leczenia lub ma mniej skutków ubocznych?"

Korzystając z tego scenariusza, współczucia użycia narkotyków byłoby stosowanie leku, który jest w jednej z faz badań klinicznych przed zatwierdzeniem FDA, ale nie jako uczestnik w jednym z badań klinicznych.

Kiedy ktoś może kwalifikować się do współczucia za używanie narkotyków (zwolnienie z tytułu wyjątkowego wykorzystania)?

Idealnie byłoby, gdyby chorzy na raka, którzy mogą skorzystać z nowego lekarstwa (IND), zostali włączeni do aktywnego badania klinicznego, które bada ten lek.. To powiedziawszy, niektórzy ludzie, którzy mogą skorzystać z badanego leku, mogą nie spełniać określonych kryteriów rejestracji w tym badaniu klinicznym z powodów takich jak wiek, poprzednie leczenie, stan sprawności lub inne wykluczające warunki. W takim przypadku muszą zostać spełnione 2 kryteria:

• Nie może istnieć zadowalająca alternatywna terapia dostępna dla zdiagnozowania, monitorowania lub leczenia poważnej choroby, oraz
• Prawdopodobne ryzyko dla osoby z badanego leku (lub procedury) nie jest większe niż prawdopodobne ryzyko związane z samą chorobą.

Czym jest rozszerzony dostęp do leków badawczych?

Jeśli czytasz dokumenty FDA, możesz zastanawiać się, jaka jest różnica między rozszerzonym dostępem a wyjątkiem od stosowania w przypadku wyjątkowego użycia lub jeśli są używane zamiennie. Odpowiedź brzmi, że istnieją 3 poziomy rozszerzonego dostępu, z których pierwsze odnosi się do użycia przez osobę fizyczną. pacjenta.Te poziomy obejmują:

• Zastosowanie badanych leków u poszczególnych pacjentów
• Populacje pacjentów średniej wielkości (do 100), oraz
• Większe grupy pacjentów (ponad 100)

Wymagania dotyczące indywidualnego dostępu do leków badawczych na raka

Aby ubiegać się o indywidualny dostęp, muszą być spełnione następujące wymagania:

• Lek (lub procedura) musi służyć do diagnozowania, monitorowania lub leczenia poważnej choroby.
• Pacjent musi być niekwalifikujący się do jakichkolwiek trwających badań klinicznych leku.
• FDA musi zdecydować, że zwolnienie ze stosowania tych leków nie będzie zakłócać żadnego etapu trwających badań klinicznych leku.
• Nie może istnieć zadowalająca alternatywa lub porównywalne leczenie dostępne dla pacjenta lub pacjent nie jest w stanie tolerować tych alternatywnych terapii.
• Pacjent musi mieć rozpoznanie raka, dla którego badany lek wykazał aktywność. Innymi słowy, FDA musi ustalić, że istnieje wystarczający dowód na to, że lek jest bezpieczny i skuteczny w uzasadnianiu jego zastosowania dla konkretnego pacjenta.
• Pacjent musi zazwyczaj przejść standardowe leczenie, które nie zakończyło się powodzeniem.
• Lek należy stosować w stanie poważnym lub zagrażającym życiu, w którym ryzyko eksperymentalnego leczenia przewyższa ryzyko związane z nieotrzymaniem leczenia. Innymi słowy, ryzyko, w tym śmierć, eksperymentalnego leczenia uważa się za mniejsze niż ryzyko zgonu z powodu choroby bez leczenia.
• Uzyskanie leku wiąże się z aktywnym udziałem zarówno lekarza, jak i pacjenta
• Lekarz musi być skłonny do zarządzania lekiem i dokończenia monitorowania leczenia
• Firma wytwarzająca lek musi wyrazić zgodę na dostarczenie leku (FDA nie może "zmusić" firmy do dostarczenia leku). Jeśli firma żąda zapłaty za lek, pacjent musi udzielić tej płatności.
• FDA, po otrzymaniu wniosku, podejmie decyzję, czy zezwolić na zwolnienie z obowiązku stosowania w ramach tego samego programu. Ważne jest, aby pamiętać, że chociaż brzmi to jak trudny proces, od 2009 r. FDA zatwierdziła zdecydowaną większość, jeśli otrzymała nowe, badane wnioski dotyczące narkotyków.

Proces składania wniosku o współczulne używanie narkotyków

Istnieją dwa typy aplikacji do współczucia. Obejmują one:

• Awaryjne użycie - W sytuacji awaryjnej wniosek może zostać złożony przez telefon (lub inną szybką formę komunikacji), a urzędnik FDA może udzielić upoważnienia przez telefon, aby rozpocząć leczenie. Lekarz prowadzący musi zastosować się do tej ustnej autoryzacji za pomocą pisemnego wniosku o zażywanie narkotyków w ciągu 15 dni od ustnego zezwolenia FDA na stosowanie leku. (Jeśli nie ma wystarczającej ilości czasu na uzyskanie zgody komisji badającej dochodzenie (IRB) w sytuacji wyjątkowej, leczenie może rozpocząć się bez zatwierdzenia IRB, o ile lekarz IRB zostanie powiadomiony przez lekarza zapewniającego leczenie w nagłych wypadkach w ciągu 5 dni roboczych.)
• Współczucia (dostęp dla pojedynczego pacjenta) O ile nie ma zagrożenia życia, lekarz prowadzący musi ukończyć nowe, badane zastosowanie leku. Po dostarczeniu tej aplikacji do FDA, FDA ma 30-dniowy okres, w którym można dokonać przeglądu wniosku i podjąć decyzję o przyjęciu lub odmowie. Należy pamiętać, że przez większość czasu decyzja zostanie przekazana lekarzowi prowadzącemu tak szybko, jak to możliwe.

(Ponieważ te informacje zmieniają się wraz z upływem czasu, sprawdź źródła FDA wymienione na końcu tego artykułu w celu uzyskania najbardziej aktualnych informacji).

Co musisz wiedzieć jako pacjent

Jest kilka rzeczy, o których należy pamiętać, jeśli rozważasz zastosowanie badanego leku. Obejmują one:

• Lek (lub procedura) może powodować poważne ryzyko.
• Ponieważ lek (lub procedura) nie został jeszcze zatwierdzony przez FDA, nie wiadomo, czy badany lek jest lepszy czy gorszy niż standardowy lek. Możesz nie otrzymywać żadnych dodatkowych korzyści z leku.
• Krótkoterminowe efekty uboczne i długotrwałe skutki uboczne leku wciąż nie są w pełni znane.

Odpowiedzialność twojego lekarza w zakresie współczucia używania narkotyków

Ubiegając się o współczujące używanie narkotyków, będzie on leczeniem onkologa (tym, który sam siebie uważa za opiekuna), który będzie odpowiedzialny za stosowanie, administrację i dokumentację leczenia.

• Lekarz prowadzący musi wypełnić wniosek jak opisano powyżej.
• Lekarz prowadzący będzie odpowiedzialny za przedłożenie protokołu leczenia i udowodnienie FDA z raportem wyników leczenia, podsumowaniem i wszelkimi działaniami niepożądanymi.
• Lekarz prowadzący jest odpowiedzialny za otrzymanie leku od producenta / programisty i uwzględnienie wszystkich pozostałych leków po zakończeniu leczenia.
• Lekarz prowadzący musi wyrazić zgodę na monitorowanie pacjenta przez cały okres leczenia, zgodnie ze wszystkimi wytycznymi i obowiązkami, gdy przyjmuje rolę badacza dla tego pacjenta.